专家用CRISPR基因编辑技术治疗先天性失明

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据俄罗斯卫星新闻社sputniknews报道，如果成功，这将是治疗某些先天性失明的第一种方法，并为治疗目前被认为无法治愈的许多其他疾病开辟一条新的研究道路。

专家们还需要一个月来确认结果。

美联社发表的一篇文章指出，不久前，俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所的专家给一名先天性失明患者注射了一针。 专家试图用这种新方法来治疗勒伯先天性黑口罩。这种疾病是由基因突变引起的，基因突变后，人体无法产生将光转化为信号并将其传递给大脑所需的蛋白质。Leber先天性黑眼圈患者一般天生患有弱视，会逐渐失明，严重者甚至会在几年内失明。

传统的基因疗法，即基因置换，对这种疾病没有效果，因为所需的基因携带病毒，而病人的缺陷基因太大。因此，唯一的方法是通过切割DNA来编辑和移除受损的部分。正是因为这个原因，专家们选择了CRISPR技术，并且在病人视网膜上进行的所有手术都是在全身麻醉下进行的。

基因编辑的潜在风险之一是CRISPR技术可能会无意中改变其他邻近的基因，但是专家们已经尽力将这种可能性降到最低。