美科学家发明新型基因编辑技术，望助力脑病研究

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《科学技术委员会日报》(上海，记者徐红)报道说，在《神经元》杂志上发表的最新研究表明，一种新的基因编辑技术——crispr(用于“干扰”)，这是从标准CRISPR基因编辑技术稍作调整，有望帮助科学家更好地研究脑部疾病。

这项新的基因编辑技术是由加州大学旧金山分校(ucsf)和美国国立卫生研究院(nih)的科学家创造的，它可以改变人类干细胞神经元中基因的活性。

如果使用标准的crispr-cas9编辑系统，其缺点是核酸酶cas9不能很好地与人类诱导多能干细胞(ipsc)融合。

“干细胞对dna损伤反应非常活跃。即使cas9只切割一个或两个脱氧核糖核酸，也会导致毒性和细胞死亡。”加州大学旧金山分校神经退行性疾病研究所副教授、该研究的合著者之一马丁·坎普曼博士说。

因此，为了解决这个问题，科学家发明了crispri技术。Crispri与标准crispr-cas9的不同之处在于，在前者中，核酸酶cas9是“失活的”。当crispri找到它要寻找的基因时，cas9不会切割任何基因，因为它被抑制了，所以它对ipscs或干细胞衍生的神经元没有毒性。

也就是说，当在人ipsc和ipsc衍生的神经元中使用时，crispri可以准确地靶向特定的基因并抑制基因表达，而无需切割基因组dna。

利用这一系统，研究人员展示了他们的技术如何被用来寻找可能导致或促成脑部疾病的基因。

“这一领域的一个主要挑战是，对于大多数疾病，我们仍然不了解相应的分子途径，因此我们不能很好地开发药物。”美国国立卫生研究院科学家、该研究的合著者迈克尔·沃德博士说。

“有了这项技术，我们可以从阿尔茨海默氏病患者身上提取皮肤或血液细胞，将其转化为神经元或其他脑细胞，并找出与疾病相关的细胞缺陷基因。”这些信息可能有助于我们确定有效的治疗目标。”坎普曼说。