美国首个遗传病基因疗法定价85万美元，用于改善视力
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美国星火基因治疗公司3日宣布，在美国上市的第一种基因疾病基因治疗药物卢克斯特纳的定价为85万美元。这个“天价”已经引起了全世界的关注。Luxturna是一种一次性疗法，上个月被美国食品和药物管理局批准用于治疗与双等位基因rpe65突变相关的遗传性视网膜营养不良。这种疾病损害病人的视力，甚至导致特定病人失明。以前没有有效的治疗方法。Luxturna疗法通过直接将相关的替代基因注射到患者的视网膜细胞中来改善患者的视力，从而使这些细胞能够产生能够将光信号转化为视网膜电信号的正常蛋白质。(新华网)
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