儿童用药供应短缺背后：企业缺乏研发动力

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蔡联(上海记者徐红)据报道，从去年国家卫生委员会发布的《国家基本药物目录(2018年版)》来看，在覆盖主要临床疾病的基础上，它侧重于癌症、儿童、慢性病等疾病。今年两会通过的《政府工作报告》提出“加快儿童药品研发”，最近医保局在调整全国医疗保险目录时，重点增加了包括儿童药品在内的六大类。

然而，儿童药物的研发是一个世界性的问题，我国目前的形势更加严峻，存在着各种各样的问题。24日，在连云港举行的2019(第36届)全国医药行业信息年会暨中国儿童药品发展研讨会上，来自国家卫生计生委、医药企业和医院临床专家的众多嘉宾齐聚一堂，深入探讨儿童药品临床使用中存在的问题以及儿童药品临床试验面临的机遇和挑战。

中国医药工业信息中心主任郭文表示，这是首次在医药工业信息年会的第一天召开儿童用药专题会议。从某种程度上来说，这反映出不仅政府，而且整个行业都更加关注儿童用药。

“用药靠破，剂量靠猜”，缺乏临床上适合儿童的药物

近年来，中国儿童用药需求稳步增长。根据中国医药工业信息中心的数据，中国儿童药品市场的增长率一直高于药品的整体市场增长率。2018年，市场规模为1440亿元；根据儿童疾病谱和医疗趋势，预计2019年中国儿童药品市场规模将达到1600亿元。

然而，与日益增长的需求相反，儿童药品供应短缺。2011年至2013年，北京儿童医院受原卫生部药品监督管理司委托，对我国儿童用药现状进行调查。据调查，我国6个行政区域的15家医院中，儿童专用药品仅有46种，占儿科药品的4.37%，2岁儿童适宜剂型对应的品种数不足30%。

“儿童特殊药物数量少且分布不均，主要集中在呼吸和消化领域，缺乏适合幼儿的剂型和规格，缺乏儿童药物的临床数据，药物说明书中缺乏儿童的用法和剂量，儿童药物缺乏共识和标准，迄今为止缺乏儿童药物循证指南。这些是目前我国儿童药品存在的问题。在这种情况下，儿科医生不得不使用成人药物，或给药物贴上标签，并依靠经验。”首都医科大学附属北京儿童医院药剂科主任王小玲在会上说。

“因为没有适合儿童的规格，医院只能用手分剂量。北京儿童医院住院药房有99种片剂，其中78种需要分剂量。早产儿的单个品种甚至需要分成1/25和1/50。手动给药有各种风险，包括影响药物剂量的准确性、药物的物理和化学性质以及导致微生物污染。”王小玲说。

“儿童用药的安全性和有效性无法得到保证，因为用药取决于休息时间，剂量取决于猜测。当务之急是开发适合儿科临床需要和适合儿童的新品种、新配方和新规格。”王小玲提出上诉。

企业的R&D力度仍然不足，呼吁放宽招投标和医疗保险报销政策

至于导致儿童用药不足的原因，与会专家认为，这主要是由于儿童用药需求快速增长，但整体市场规模仍然较小。同时，儿童药物的临床开发难度大，风险高，患者难以招募。对于企业来说，投入和产出不匹配，因此缺乏研发动力。此外，医疗保险招标制度倾斜不够，药品价格不合理也是影响因素之一。

然而，尽管儿童药物的市场容量有限，特别是对于一些罕见疾病，但这些赛马场相对不那么拥挤，因此它们逐渐吸引了基金的注意。

高特佳投资集团管道管理合伙人李秋实在接受财联通讯社采访时表示，孤儿药将是未来的一个潜在市场。虽然用户数量不会很大，但从事研发的企业很少。如果药物的适应症和疗效不同，在全球市场上作为关联企业仍然可以得到很好的发展。2018年11月和2019年3月，国家药品监督管理局药品审评中心(cde)还公布了两批急需的海外新药，名单中的药品主要用于罕见病、儿童和传染病。

为了鼓励国内企业开展R&D，除了上述好处外，国家有关部门还出台了一些有针对性的政策，如国家卫生委员会制定的《鼓励R&D宣言的儿童药品目录》。但是，根据国家卫生和健康委员会有关领导透露的数据，目前公布的105种药品名单中有3批，但企业申报的品种只有30多个，这说明企业的R&D力度还不够。

有趣的是，在研讨会上，当一位医院儿科医生提出，由于医疗保险门诊报销不能享受住院治疗，很多患者“执意住院”时，“那么我们可以放宽儿童用药门诊的报销限额吗？”许多企业回应并呼吁相关职能部门适当放宽招投标政策和医疗保险报销比例。

“门诊服务的有限报销是一个常见问题，这不是儿童用药的情况。但是，与其他药品相比，儿童药品市场不是很大，但R&D企业投资大，风险高。如果能逐步放宽门诊报销比例，鼓励临床使用一些好的药品，肯定会刺激药品需求，增强企业的R&D动力。这是有益的。”一位商业人士告诉记者。