首个申报上市新药一项全球Ⅲ期临床失败 基石药业商业化之路迎考

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我们的记者张敏

据《证券日报》记者了解，4月28日，香港上市制药公司基石制药(Cornerstone Pharmaceutical)的合伙人蓝印医药公司(blueprintmedicinescorporation)公布了全球航海家三期临床研究avapritinib的主要研究成果。

结果显示，尽管阿伐普替尼的客观有效率(orr)优于对照组，但其未能达到预期的主要终点，即阿伐普替尼未能改善局部晚期、不可切除或转移性的第三、第四系晚期胃肠道间质瘤(gist)患者的无进展生存期(pfs)。

据了解，这项研究是由blueprintmedicinescorporation进行的全球临床研究。2019年12月10日，旅行者临床研究完成了中国患者的招募目标，因此上述研究结果包括中国患者。

值得一提的是，香港上市制药公司基石制药有限公司于2018年6月4日与蓝印药业公司达成独家合作和许可协议，在中国大陆、香港、澳门和台湾开展阿伐普替尼等三种药物的单一或联合治疗的临床开发和商业化。

针对此事，《证券日报》记者要求世杰药业进行核实。根据发给我们记者的关于avapritinib全球临床研究结果的声明，这意味着avapritinib和regofib总体上没有统计学差异。然而，目前胃肠道间质瘤尚无标准的四线疗法。

一位未透露姓名的业内人士告诉《证券日报》，这一事件并不影响对avapritinib其他迹象的批准。"创新药物研发本身就有风险，失败也是常有的事."它不会对基石制药的商业化产生太大影响。

Avapritinib被称为试剂盒/pdgfra抑制剂。2020年1月9日，美国食品和药物管理局完全批准了该药物的上市，该药物用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤的成年患者，该患者具有PDGF FRA第18外显子突变(包括pdgfrad842v突变)。这是世界上第一种抗pdgfrad842v突变的药物。

2020年4月23日，国家食品药品监督管理局受理了阿伐普替尼两种适应症的新药上市申请，其中一种为pdgfra外显子18突变(包括pdgfrad842v突变)的晚期、不可切除或转移的胃肠道间质瘤，另一种为晚期、不可切除或转移的第四系晚期胃肠道间质瘤。这也是国家食品药品监督管理局受理的首个新药上市申请，标志着公司向商业化转型迈出了重要一步。

根据航海家公司的临床研究结果，基石制药公司表示，这不会影响阿瓦基坦(avapritinib)在美国的商业化，也不会影响阿瓦基坦在中国获得pdgfra外显子18突变(包括pdgfrad842v突变)的不可切除或转移性gist适应症的批准。

据纪氏制药称，该公司将继续在其他适应症，包括全身性肥大细胞增多症(sm)中进行阿伐普替尼的研究。基于avapritinib卓越的临床前和临床研究成果，目前，基石制药正积极准备这两种适应症在中国大陆上市申请的提交途径。

受上述消息影响，香港上市医药公司基石医药股份有限公司的股价在5月6日进行了调整，一度下跌约9%。

(编辑孙倩)