首个自主研发抗癌药在美获批上市 百济神州多年研发成果渐落地

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■我们的记者张敏

在终止与辛集的合作并欢迎安进27亿美元的股份后，在美国和中国香港上市的百济神州迎来了公司历史上的又一个辉煌时刻。

11月15日，百济神州宣布，其自主研发的btk抑制剂泽布替尼(英文商品名:brukinsa，英文通用名:zanubrutinib)已被美国食品和药物管理局(fda)批准用于治疗至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤(mcl)患者。

据百济神州称，这意味着泽布替尼已成为中国企业自主研发并获准在fda上市的第一种抗癌药物，实现了中国自主研发新药的“零突破”。这也是公司自主开发并获准上市的第一款产品，是公司发展的一个重要里程碑。

受此消息影响，百济神州香港股票上涨6.64%，11月15日收于每股125.2港元。

多年来一直在创新研发上投入巨资的百济神州，对泽布替尼的批准能给公司未来的表现带来巨大的改变吗？

在11月15日下午紧急召开的新闻发布会上，百济神州(中国)有限公司总经理兼总裁吴介绍说，鉴于泽布替尼的商业化进程，公司在美国的业务团队已经建立并得到培训。然而，商业化是一个长期的项目，它对公司盈利能力的影响也是长期的。

重型产品获得批准

淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的一组恶性肿瘤，是世界上发病率增长最快的恶性肿瘤之一。一种新的强效btk抑制剂Zebutinib，目前正作为单一药物或与其他疗法联合使用，以进行治疗各种淋巴瘤的临床试验。

百济神州高级副总裁王来博士介绍，2012年6月，公司启动了泽布替尼的开发项目。2019年1月，Zebutinib被美国食品和药物管理局授予“突破性治疗认证”，成为第一个获得认证的本地开发的抗癌新药。8月，美国食品和药物管理局(fda)正式接受了西布替尼的新药上市申请，并授予其优先审查资格。

王来医生介绍，目前，泽布替尼仍在同时进行16项临床试验和9项注册临床试验。

此外，百济神州于2018年8月和10月向国家药品监督管理局(nmpa)提交了一份用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤(mcl)和复发或难治性慢性淋巴细胞性白血病(cll)/小淋巴细胞性淋巴瘤(sll)的新药上市申请，这些药物均已纳入优先审查渠道。

百济神州高级副总裁严晓军表示，泽布替尼目前正在接受积极的审查和验证，并希望在不久的将来在中国获得批准。

此外，百济神州在pd-1产品上取得了新的进展，引起了市场的广泛关注。

据媒体报道，11月13日，国家食品药品监督管理局药品审评中心(cde)宣布，已完成百济神州pd-1“替利珠单抗”注册申请的技术审评，并已提交国家食品药品监督管理局审批。百济神舟品种技术鉴定被推荐为“获准生产”。

对此，百济神舟高级副总裁严晓军表示，目前已经进入审批的最后阶段，“应该很快”。

商业化吸引了注意力

据天空调查数据显示，百济神州主要由百济神州(北京)生物技术有限公司运营，其业务范围包括抗肿瘤新药的研发和小分子药物的合成与开发。

作为一家创新型制药公司，百济神州尚未实现盈利。根据公司11月13日发布的2019年第三季度业绩报告，公司报告期收入为5014万美元，2018年同期收入为5420万美元。截至2019年9月30日的第三季度净亏损为3.07亿美元，2018年同期净亏损为1.44亿美元。

作为一家创新型制药公司，近年来百济神州在研发方面的投资远远超过了大多数a股生物医药企业。根据百济神州发布的数据，该公司在R&D的投资从2014年到2018年持续增长，累计投资约为74.9亿元，其中2018年在R&D的投资约为46亿元。

据百济神州统计，截至2019年9月30日第三季度，公司在R&D的投资为2.37亿美元，2018年同期研发支出为1.48亿美元。R&D的增加主要是由于正在进行的和新启动的晚期关键临床试验、注册和应用的准备以及与上市前活动和产品供应相关的生产成本的持续增加。

批准西布替尼对公司的影响也引起了市场的关注。据百济神州称，布鲁金萨预计未来几周将在美国销售。

在新闻发布会上，吴表示，产品上市和销售是一个长期的过程，会对公司的业绩产生影响。但是研发投资将在未来继续。正是对R&D的巨额投资将该公司的产品推向了世界舞台。