金斯瑞子公司传奇生物首次公布CAR

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我们的记者张敏

12月9日，在香港上市的金斯利生物科技公司宣布，在美国血液学会(ash)第61届年会上，其子公司联想生物科技首次公布了在美国进行的关于jnj-68284528(jnj-4528)疗效和安全性的ib/ii cartitute-1研究的最新临床试验数据。结果表明，该细胞疗法对复发和难治性多发性骨髓瘤的总缓解率(orr)达到100%。就在几天前，car-t细胞疗法刚刚被美国食品和药物管理局(fda)认定为“突破性疗法”。

据报道，这种疗法是一种自主研发的针对B细胞成熟抗原的抗嵌合抗原受体(car)t细胞疗法。2018年，传奇生物获得了国家药品监督管理局批准的第一个car-t临床试验申请。这种疗法是一种新型的car-t细胞疗法，它包含4-1bb共刺激结构域和两个bcma靶向单结构域抗体，旨在提高抗体亲和力。它用于患有复发性或难治性多发性骨髓瘤(rrmm)的成年患者，这些患者曾接受过包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗cd38抗体在内的治疗方案，并在最后一次治疗期间或之后出现疾病进展。

据报道，传奇生物研究bcmacar-t细胞疗法的临床试验已于2018年在中国和美国同时进行。这是传奇生物学第一次发表在美国进行的cartitute-1研究的最新临床试验数据。这些结果在美国血液学会年会的口头报告中有所报道，并在美国血液学会官方新闻节目(摘要编号577)中得到强调。结果表明，jnj-4528对29例r/rmm患者有较好的疗效，中位随访时间为6个月，总缓解率为100%。平均而言，这些患者接受了5种预治疗，其中68%对蛋白酶体抑制剂(pi)、免疫调节剂(酰亚胺)和抗cd38抗体有三重耐药性，72%接受了5种治疗，31%对5种治疗有耐药性。69%的患者达到完全缓解(cr)或更好，86%的患者达到非常好的部分缓解(vgpr)或更好，14%的患者达到部分缓解。此外，66%的患者在严格意义上完全缓解，这意味着通过敏感的实验室检查和显微镜检查，在血液、尿液和骨髓中没有发现骨髓瘤蛋白或细胞的证据。

值得注意的是，在所有达到完全缓解或更好疗效的患者中，所有可评价的骨髓微残留试验在负5次方检测灵敏度水平10时显示阴性结果。经过6个月的中位随访，29名患者中有27名保持无病状态。

据报道，联想生物还公布了中国第一个公开用于人类研究的联想-2(nct03090659)i/ii的最新数据。这些更新的数据进一步显示了晚期复发或难治性多发性骨髓瘤患者的长期缓解、安全特征和完全缓解率。

2017年12月，金斯利的子公司联想生物(Legend Bio)与让桑公司签署了一项全球合作和许可协议，共同开发用于治疗多发性骨髓瘤的lcar-b38m/jnj-4828并将其商业化。杨森向金斯利支付了3.5亿美元的首付款及随后的里程碑式的付款，创下了当时中国制药企业对外专利授权首付款最高纪录和最佳合作条件。

根据金斯利公司，*lcar-b38m是中国正在研究的实验药物的代号，jnj-68284528(jnj-4528)是美国/欧盟正在研究的实验药物的代号，两者代表相同的car-t细胞疗法。

值得一提的是，美国食品和药物管理局(fda)最近正式授予詹森研究发展有限责任公司(詹森)jnj-68284528(jnj-4528)突破疗法认证(btd)。这是继今年2月和4月被美国食品和药物管理局(fda)认证为孤儿药，并被欧洲药品管理局(European Medicines Administration)认证为主要药物后，该产品获得的又一项国际权威认可。这是中国生物医药企业在百济神州的一种中药正式获准在美国上市后，不断向世界展示重要创新的又一例证。业内人士相信，未来世界舞台上将会出现越来越多的中国生物医学创新力量，为行业发展注入新的活力，给世界各地的患者带来更多希望。

(编辑上官门罗)